kok在线登录官网汇集了来自5个全国排名的学术医疗中心——麻省总医院的400名顶尖基因和细胞治疗研究人员, 布里格姆 & 女子医院, 眼耳肿大, 麦克莱恩医院, 斯伯丁康复中心-以多学科专业知识加速创新，并最终改善各种先天性和非先天性疾病的患者护理.
\r\n什么是基因和细胞疗法?
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\r\n麻省总医院布里格姆的研究人员是基因和细胞疗法的领导者, 转化为通过临床试验对病人的治疗. 这项工作使世界各地患有罕见和高流行疾病的患者受益. 基因和细胞疗法有可能在未来一次性治愈ALS等疾病, 多发性硬化症, 血友病, 癌症, 和更多的.
\r\n类型的疗法
\r\n"}}' id="text-8340e29577">KOK在线登录是美国最大的基础研究学术医学中心.S., 使这一基础科学引擎能够产生治疗疾病的新方法, 开发治疗方法来解决这些问题, 并在首次人体临床研究的概念验证中评估这些发现. 大多数基因和细胞疗法的开发是针对特定疾病进行的，这些疾病的治疗方法是基于该疾病的潜在分子机制而产生的.
kok在线登录官网汇集了来自5个全国排名的学术医疗中心——麻省总医院的400名顶尖基因和细胞治疗研究人员, 布里格姆 & 女子医院, 眼耳肿大, 麦克莱恩医院, 斯伯丁康复中心-以多学科专业知识加速创新，并最终改善各种先天性和非先天性疾病的患者护理.
什么是基因和细胞疗法?
麻省总医院布里格姆的研究人员是基因和细胞疗法的领导者, 转化为通过临床试验对病人的治疗. 这项工作使世界各地患有罕见和高流行疾病的患者受益. 基因和细胞疗法有可能在未来一次性治愈ALS等疾病, 多发性硬化症, 血友病, 癌症, 和更多的.
类型的疗法
许多疾病都与基因成分有关——缺失的基因, 一个基因的多个拷贝, 或者一个基因有结构缺陷. 基因治疗是通过替换或修改基因来纠正缺陷的过程, 有时是通过改变目标基因的DNA序列，或通过关闭或打开基因来改变基因的表达. 基因疗法对与单一基因功能障碍有关的先天性疾病具有特别深远的影响. 研究人员正在努力识别这些基因，并开发替代或修改基因的疗法.
细胞疗法包括替换或修饰细胞来治疗疾病. 细胞疗法可以使用来自他人的细胞(异体细胞)或患者自身的细胞(自体细胞)。. 这些细胞可能是基因改变的，也可能不是. 细胞疗法是针对个体病情的个性化治疗, 比如CAR-T细胞疗法, 在那里，科学家提取人体自身的细胞，在体外对其进行基因改造, 扩大改良细胞的数量，然后再注入这些改良细胞以产生治疗效果. 这种疗法改变了患者的细胞，因此他们的免疫系统现在可以瞄准并摧毁以前隐身的癌细胞.
基因编辑技术直接编辑细胞内(体内)或体外(体外)的整个基因或部分基因，可用于基因治疗和细胞治疗.
可能通过基因和细胞疗法治疗的疾病
基因和细胞疗法有望成为许多疾病领域的未来疗法和潜在治愈方法，包括:
- 肌萎缩性侧索硬化症(ALS)
- 癌症
- 囊性纤维化
- 糖尿病
- 心脏病
- 血友病
- 艾滋病毒和艾滋病
- 帕金森病
- 多发性骨髓瘤，白血病和其他血癌
- 多发性硬化(MS)
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